Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Kutatási alkalmazás:
A Donidalorsen API egy antiszensz oligonukleotid (ASO), amelyet jelenleg vizsgálnak az örökletes angioödéma (HAE) és a kapcsolódó gyulladásos állapotok kezelésére. RNS-célzott terápiák kontextusában vizsgálják, amelyek célja a következő expressziójának csökkentése:plazma prekallikrein(KLKB1 mRNS). A kutatók a Donidalorsent használják a géncsendesítési mechanizmusok, a dózisfüggő farmakokinetika és a bradikinin által közvetített gyulladás hosszú távú kontrolljának vizsgálatára.

Funkció:
A donidalorsén szelektíven kötődik aKLKB1mRNS, ami csökkenti a plazma prekallikrein termelését – ez egy kulcsfontosságú enzim a kallikrein-kinin rendszerben, amely a HAE duzzanatának és gyulladásának kiváltásáért felelős. A kallikrein szintjének csökkentésével a Donidalorsen segít megelőzni a HAE rohamokat és csökkenti a betegség terhét. Gyógyszerhatóanyagként (API) a HAE hosszú hatású, szubkután beadott kezeléseinek fejlesztésének központi terápiás komponenseként szolgál.