Fitusiran

Fitusiran (API)

Kutatási alkalmazás:
A Fitusiran API egy szintetikus kis interferáló RNS (siRNS), amelyet elsősorban a hemofília és a véralvadási rendellenességek területén vizsgálnak. Célja aantitrombin (AT vagy SERPINC1)gén a májban az antitrombin termelés csökkentése érdekében. A kutatók a Fitusirant használják az RNS-interferencia (RNAi) mechanizmusok, a májspecifikus géncsendesítés és az új terápiás stratégiák vizsgálatára a véralvadás egyensúlyának helyreállítására A és B hemofíliás betegeknél, inhibitorokkal vagy anélkül.

Funkció:
A Fitusiran úgy fejti ki hatását, hogy elnyomja az antitrombin, egy természetes antikoaguláns expresszióját, ezáltal fokozza a trombinképződést és elősegíti a vérrögképződést. Ez a mechanizmus profilaktikus kezelési megközelítést kínál a vérzéses epizódok csökkentésére hemofíliás betegeknél. Gyógyszerhatóanyagként (API) a Fitusiran hatóanyagként szolgál a hosszú hatású szubkután terápiákban, amelyek célja az életminőség javítása és a kezelési terhek csökkentése vérzési rendellenességek esetén.