Givosiran

Givosiran (API)

Kutatási alkalmazás:
A Givosiran API egy szintetikus kis interferáló RNS (siRNS), amelyet az akut májporfíria (AHP) kezelésében vizsgáltak. Kifejezetten a következő betegségeket célozza meg:ALAS1gén (aminolevulinsav-szintáz 1), amely részt vesz a hem bioszintézis útvonalában. A kutatók a Givosirant használják RNS-interferencia (RNAi) alapú terápiák, májcélú géncsendesítés, valamint a porfíriában és a kapcsolódó genetikai rendellenességekben szerepet játszó metabolikus útvonalak modulációjának vizsgálatára.

Funkció:
A Givosiran úgy fejti ki hatását, hogy csökkenti a expressziójátALAS1a hepatocitákban, ezáltal csökkentve a toxikus hem intermedierek, például az ALA (aminolevulinsav) és a PBG (porfobilinogén) felhalmozódását. Ez segít megelőzni az akut májporfíriával járó neuroviscerális rohamokat. API-ként a Givosiran az RNSi-alapú terápiák aktív gyógyszerészeti komponense, amelyeket az AHP hosszú távú kontrolljának biztosítására terveztek szubkután adagolással.