Inclisiran-nátrium
Inclisiran-nátrium (API)
Kutatási alkalmazás:
Az Inclisiran-nátrium API-t (hatóanyag) elsősorban az RNS-interferencia (RNSi) és a szív- és érrendszeri terápiák területén tanulmányozzák. A PCSK9 gént célzó kétszálú siRNS-ként preklinikai és klinikai kutatásokban használják az LDL-C (alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin) csökkentésére szolgáló hosszú hatású géncsendesítési stratégiák értékelésére. Modellvegyületként is szolgál siRNS-szállító rendszerek, stabilitás és májcélú RNS-terápiák vizsgálatához.
Funkció:
Az Inclisiran-nátrium hatóanyag-lekötője a PCSK9 gén elnémításával fejti ki hatását a hepatocitákban, ami a PCSK9 fehérje termelésének csökkenéséhez vezet. Ez az LDL-receptorok fokozott újrahasznosítását és az LDL-koleszterin nagyobb mértékű kiürülését eredményezi a vérből. Hosszú hatású koleszterinszint-csökkentő szerként betöltött szerepe alátámasztja alkalmazását a hiperkoleszterinémia kezelésében és a szív- és érrendszeri betegségek kockázatának csökkentésében. API-ként az Inclisiran-alapú gyógyszerkészítmények fő hatóanyagát alkotja.
