Oligonukleotid API-k
-
Inclisiran-nátrium
Az Inclisiran-nátrium API-t (hatóanyag) elsősorban az RNS-interferencia (RNSi) és a szív- és érrendszeri terápiák területén tanulmányozzák. A PCSK9 gént célzó kétszálú siRNS-ként preklinikai és klinikai kutatásokban használják az LDL-C (alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin) csökkentésére szolgáló hosszú hatású géncsendesítési stratégiák értékelésére. Modellvegyületként is szolgál siRNS-szállító rendszerek, stabilitás és májcélú RNS-terápiák vizsgálatához.
-
Donidalorsen
A Donidalorsen API egy antiszensz oligonukleotid (ASO), amelyet jelenleg vizsgálnak az örökletes angioödéma (HAE) és a kapcsolódó gyulladásos állapotok kezelésére. RNS-célzott terápiák kontextusában vizsgálják, amelyek célja a következő expressziójának csökkentése:plazma prekallikrein(KLKB1 mRNS). A kutatók a Donidalorsent használják a géncsendesítési mechanizmusok, a dózisfüggő farmakokinetika és a bradikinin által közvetített gyulladás hosszú távú kontrolljának vizsgálatára.
-
Fitusiran
A Fitusiran API egy szintetikus kis interferáló RNS (siRNS), amelyet elsősorban a hemofília és a véralvadási rendellenességek területén vizsgálnak. Célja aantitrombin (AT vagy SERPINC1)gén a májban az antitrombin termelés csökkentése érdekében. A kutatók a Fitusirant használják az RNS-interferencia (RNAi) mechanizmusok, a májspecifikus géncsendesítés és az új terápiás stratégiák vizsgálatára a véralvadás egyensúlyának helyreállítására A és B hemofíliás betegeknél, inhibitorokkal vagy anélkül.
-
Givosiran
A Givosiran API egy szintetikus kis interferáló RNS (siRNS), amelyet az akut májporfíria (AHP) kezelésében vizsgáltak. Kifejezetten a következő betegségeket célozza meg:ALAS1gén (aminolevulinsav-szintáz 1), amely részt vesz a hem bioszintézis útvonalában. A kutatók a Givosirant használják RNS-interferencia (RNAi) alapú terápiák, májcélú géncsendesítés, valamint a porfíriában és a kapcsolódó genetikai rendellenességekben szerepet játszó metabolikus útvonalak modulációjának vizsgálatára.
-
Plozasiran
A Plozasiran API egy szintetikus kis interferáló RNS (siRNS), amelyet hipertrigliceridémia és a kapcsolódó szív- és érrendszeri, valamint anyagcsere-rendellenességek kezelésére fejlesztettek ki. Célja a következő:APOC3gén, amely az apolipoprotein C-III-at kódolja, amely a triglicerid-anyagcsere kulcsfontosságú szabályozója. A kutatásokban a Plozasirant RNSi-alapú lipidcsökkentő stratégiák, géncsendesítési specificitás és hosszú hatású kezelések vizsgálatára használják olyan állapotok esetén, mint a familiáris kilomikronémia szindróma (FCS) és a kevert diszlipidémia.
-
Zilebesiran
A Zilebesiran API egy kísérleti, kis interferáló RNS (siRNS), amelyet a magas vérnyomás kezelésére fejlesztettek ki. Célja a következő:AGTgén, amely az angiotenzinogént kódolja – a renin-angiotenzin-aldoszteron rendszer (RAAS) kulcsfontosságú összetevőjét. A kutatásokban a Zilebesirant a hosszú távú vérnyomás-szabályozás géncsendesítési módszereinek, az RNSi-beviteli technológiáknak, valamint a RAAS-útvonal tágabb szerepének a szív- és érrendszeri, valamint vesebetegségekben való vizsgálatára használják.