Plozasiran

Plozasiran (API)

Kutatási alkalmazás:
A Plozasiran API egy szintetikus kis interferáló RNS (siRNS), amelyet hipertrigliceridémia és a kapcsolódó szív- és érrendszeri, valamint anyagcsere-rendellenességek kezelésére fejlesztettek ki. Célja a következő:APOC3gén, amely az apolipoprotein C-III-at kódolja, amely a triglicerid-anyagcsere kulcsfontosságú szabályozója. A kutatásokban a Plozasirant RNSi-alapú lipidcsökkentő stratégiák, géncsendesítési specificitás és hosszú hatású kezelések vizsgálatára használják olyan állapotok esetén, mint a familiáris kilomikronémia szindróma (FCS) és a kevert diszlipidémia.

Funkció:
A Plozasiran elnémítással fejti ki hatását.APOC3mRNS-t a májban, ami az apolipoprotein C-III szintjének csökkenéséhez vezet. Ez elősegíti a fokozott lipolízist és a trigliceridekben gazdag lipoproteinek kiürülését a véráramból. API-ként a Plozasiran lehetővé teszi olyan hosszú hatástartamú terápiák fejlesztését, amelyek célja a trigliceridszint jelentős csökkentése, valamint a hasnyálmirigy-gyulladás és a szív- és érrendszeri események kockázatának mérséklése súlyos vagy genetikai eredetű lipidzavarokban szenvedő betegeknél.