2021-12-06-án az USA Time, az Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) bejelentette gyógyszerjelöltje, a trofinetid III. Fázisú klinikai vizsgálatának pozitív eredményeit. A III. Fázisú vizsgálatot, amelyet levendula néven, elsősorban a trofinetid biztonságának és hatékonyságának értékelésére használják a Rett -szindróma (RS) kezelésében. Összesen 189 alanyt vettek fel, minden 5-20 éves nőt R-vel.
A levendula kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos 12 hetes vizsgálat volt, az RS viselkedési kérdőív (RSBQ) és a klinikai eredmény globális besorolási skálájának (CGI-I) kombinált elsődleges végpontjaival, az ápolószemélyzet és az orvosok által értékelve; Kulcs A másodlagos végpont a csecsemők és kisgyermekek (CSBS-DP-IT-Social) kommunikációs és szimbolikus viselkedésfejlesztési skála, amelyet elsősorban a csecsemők és a kisgyermekek társadalmi, verbális és szimbolikus viselkedésének fejlődésének felmérésére használnak, 6–24 hónapos korban, és az ápolói személyzet korai szűrésére használható.
Az eredmények azt mutatták, hogy a trofinetid mindkét elsődleges végpontban szignifikáns javulást mutatott a placebóval összehasonlítva. Az RSBQ -ban a placebo és a trofinetid kiindulási értékétől a 12. héten -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); A CGI-I pontszámok 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Eközben a CSBS-DP-IT-Social kiindulási értékhez viszonyított változás -1,1 és -0,1 volt a placebo és a trofinetid esetében.
Mind a levendula elsődleges, mind elsődleges másodlagos végpontja bebizonyította, hogy a trofinetid potenciálját az RS kezelésére, azonban meg kell jegyezni, hogy a vizsgálati kezelés mértéke a kialakuló káros eseményekkel (TEAE) a trofinetid karban magasabb volt a placebohoz képest, a kettő 2,1% és 17,2% volt. Közülük a leggyakoribb mellékhatások a következők voltak:
① hasmenés - a trofinetid 80,6% (ebből 97,3% volt enyhe vagy mérsékelt), a placebo pedig 19,1%;
② hányás - a trofinetid 26,9% volt (ennek 96% -a enyhe vagy mérsékelt volt), a placebo pedig 9,6%;
③ Súlyos mellékhatások mindkét csoportban az alanyok 3,2% -ánál fordultak elő.
A levendula vizsgálatban részt vevő alanyok továbbra is a trofinetidet kapják a vizsgálat befejezése után, vagy a nyílt lilac- és lilak-2 bővítési vizsgálatokban, és a levendula tanulmányt befejező alanyok> 95% -a a lilak nyílt jelölési bővítési kutatásaira vált, és a megállapításokat egy közelgő orvosi találkozóra mutatják be.
A postai idő: 2012. február 17-én